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Ressources et documentation

La thérapie génique : une expérience prometteuse

Extrait du numéro 217 de la revue Entendre : Trucs, astuces et nouveautés pour mieux communiquer

Source : Article du 7 fév. 2017, Radio Canada, par Alain Labelle

Les progrès accomplis durant les dernières années laissent entrevoir un espoir dans le développement de la thérapie génique pour traiter les surdités.

En quoi consiste la thérapie génique?

La thérapie génique est née il y a maintenant plusieurs dizaines d’années. Elle a pour objectif de parvenir à soigner et prévenir les maladies. La procédure est de remplacer le gène défectueux par un gène sain. Les recherches sur cette approche ont ouvert de nouvelles perspectives dans la prise en charge de nombreuses maladies génétiques.

Toutefois, ce n’est pas sans risque, il est nécessaire pour les chercheurs de réaliser un grand nombre d’essais cliniques afin d’en évaluer son efficacité et avant d’envisager une utilisation régulière à des fins médicales.

Quelle avancée dans le domaine de la surdité?

Les formes de surdité les plus précoces sont souvent d’origine génétique. Ces troubles auditifs sont généralement dus à des défauts au niveau de l’oreille interne où se trouve l’organe de l’audition, la cochlée, qui transforme les ondes sonores en impulsions électriques transmises au cerveau. Depuis quelques années, une équipe de chercheurs américaine de l’Université de Harvard, menée par le Docteur Jeffrey Holt, travaille sur une possible utilisation des techniques de thérapie génique pour soigner ces surdités d’origine génétique. Les essais cliniques de ces chercheurs consistent à injecter, dans l’oreille interne de souris avec surdité, un virus synthétique pour cibler puis corriger le défaut dans les cellules ciliées de la cochlée.

Une expérience prometteuse

Récemment, ces chercheurs ont publié dans Nature Biotechnology leur étude, expliquant avoir réussi à corriger l’erreur génétique de souris présentant un syndrome d’Usher. Pour un individu sans surdité, chaque cellule sensorielle de l’oreille interne est munie de cils en forme de V appelés stéréocils. Ces derniers transforment les vibrations sonores en impulsions nerveuses transmises au cerveau.

Pour les personnes atteintes du syndrome d’Usher, les touffes ciliaires sont complètement désorganisées et par conséquent, les cils ne transmettent plus d’information. Grâce à ces essais cliniques, ces chercheurs américains ont réussi à faire entendre à ces souris des murmures, ce qui correspond à des sons d’environ 25 décibels.

Après cette découverte, le docteur Jeffrey Holt a déclaré : « C’est une percée extraordinaire. C’est la première fois que nous obtenons ce niveau de restauration de l’ouïe ».

Les recherches continuent

Avec ces résultats, les chercheurs veulent maintenant montrer que l’effet positif de la thérapie génique est permanent. Actuellement, ils savent que l’effet dure au moins 6 mois. Le prochain objectif pour ces chercheurs est maintenant de déterminer le moment adéquat pour le traitement.

Évidemment, il faudra encore bien des étapes pour passer de la souris à l’homme, mais cependant la thérapie génique semble prometteuse.